Ontwikkeling van 2 experimentele parkinsonbehandelingen gestopt
15 maart 2021
In de eerste week van februari ontving de parkinsongemeenschap twee teleurstellende berichten toen twee farmaceutische bedrijven, Biogen en Sanofi Genzyme, ieder afzonderlijk aankondigden dat zij de ontwikkeling van twee experimentele behandelingen voor de ziekte van Parkinson hadden stopgezet. In beide gevallen bleek in een klinische test met parkinsonpatiënten dat de behandeling niet leidde tot de gewenste vermindering van de symptomen.
Door werkgroep wetenschapsnieuws
Op de voet gevolgd
Beide onderzoeken werden op de voet gevolgd door zowel patiënten als wetenschappers omdat, indien succesvol, deze behandelingen de progressie van de ziekte hadden kunnen vertragen – iets dat op dit moment niet mogelijk is met beschikbare parkinsonmedicijnen.
- De “SPARK” studie van Biogen, begonnen in 2018, had zich ontwikkeld tot een klinische fase II-studie waarin het effect werd onderzocht van een antilichaam bekend onder de naam BIIB054. Dit medicijn is ontworpen om zich te hechten aan het eiwit alfa-synucleïne in de hersencellen om daarmee de schade te blokkeren die wordt waargenomen bij de ziekte van Parkinson waardoor hopelijk symptomen worden voorkomen. Alfa-synucleïne is het eiwit dat zich verkeerd vouwt en daardoor giftige klonten vormt in de hersencellen van mensen met de ziekte van Parkinson. Normaal wordt een verkeerd gevouwen eiwit opgeruimd, maar er zijn meerdere instabiliteiten waarbij de eiwitklonten de opruimmechanismen verstoren. De klontering van alfa-synucleïne wordt algemeen beschouwd als een van de belangrijkste aangrijpingspunten voor de ontwikkeling van een nieuw medicijn.
- In de fase II-studie “MOVED-PD” van Sanofi Genzyme werd een geneesmiddel (Venglustat) voor parkinson getest nadat het veelbelovend bleek bij de behandeling van de ziekte van Gaucher. Mutaties in het GBA-gen zijn in verband gebracht met beide ziekten – in feite veroorzaken GBA-mutaties de meest voorkomende genetische vorm van de ziekte van Parkinson. Het was voor het eerst dat er een studie werd uitgevoerd waarbij werd getracht om een storing in het GBA-pad bij mensen met de ziekte van Parkinson aan te pakken.
Biogen en Sanofi Genzyme hebben laten weten dat zij zich zullen inzetten om de lessen uit deze onderzoeken te gebruiken als leidraad voor toekomstig en lopend onderzoek, waaronder andere klinische studies met proefpersonen.
Bron: