Twijfel over Nilotinib als nieuw geneesmiddel voor de ziekte van Parkinson
9 maart 2020
Nilotinib van Novartis wordt onderzocht als een nieuw medicijn voor de ziekte van Parkinson. Nilotinib, onder de merknaam Tasigna, wordt gebruikt voor de behandeling van volwassenen met een bepaald soort bloedkanker. Tasigna werd in 2010 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor deze vorm van leukemie en is sinds 2007 voor dezelfde toepassing toegelaten in de Europese Unie.
Door Werkgroep Wetenschapsnieuws
Hoe werkt Nilotinib?
Nilotinib is een geneesmiddel dat de aanmaak van tyrosine-kinasen remt. Tyrosine-kinasen zijn enzymen die verantwoordelijk zijn voor de activering van veel eiwitten. Deze eiwitten kunnen onder andere de groei stimuleren van kankercellen. Nilotinib remt de aanmaak van tyrosine-kinasen. In het geval van de ziekte van Parkinson kan Nilotinib giftige eiwitten die zich in de hersenen ophopen, afbreken door het activeren van een mechanisme in hersencellen dat als afvalverwijdering werkt.
Diverse studies met Nilotinib
Onderzoekers van het Georgetown University Medical Center (GUMC) voerden een klinische fase 1-studie uit om de effecten van Nilotinib te bepalen bij 11 patiënten met de ziekte van Parkinson en Lewy body dementie. De resultaten van deze studie laten zien dat het medicijn zowel motorische als cognitieve problemen veilig kan behandelen bij patiënten met matig gevorderde parkinson die te maken hebben met milde tot ernstige cognitieve stoornissen. In de zes maanden durende studie werden positieve resultaten vastgesteld bij alle 11 patiënten die met Nilotinib werden behandeld. Bij 10 patiënten werden zelfs significante klinische verbeteringen vastgesteld.
Deze studie is sterk bekritiseerd vanwege de beperkte omvang en het ontbreken van een controlegroep met patiënten die een placebo[1] geneesmiddel kregen toegediend.
GUMC-onderzoekers voeren momenteel een grotere fase 2-klinische studie uit om het medicijn opnieuw te evalueren bij de patiënten met de ziekte van Parkinson. Deze studie omvat 75 parkinsonpatiënten die willekeurig worden verdeeld in drie groepen. Patiënten in twee van de drie groepen krijgen verschillende doses Nilotinib – ofwel eenmaal daags 150 mg of 300 mg – terwijl de patiënten in een derde groep een placebo zullen krijgen. Het primaire doel is om de veiligheid en verdraagbaarheid van Nilotinib over een periode van 12 maanden te evalueren.
Onderzoekers van Northwestern University rapporteren over een reeds uitgevoerde studie met deelname van meerdere instituten over een periode van 6 maanden met 76 deelnemers met de ziekte van Parkinson, ook verdeeld volgens bovenvermeld protocol in 3 groepen. Men heeft geen klinisch betekenisvolle dan wel biologische effecten waargenomen bij mensen met de ziekte van Parkinson. De conclusie is dan ook dat op basis van deze tegenvallende resultaten een uitgebreidere studie van de baan is.
Gezien de tegenstrijdige onderzoeksresultaten is uitermate twijfelachtig dat Nilotinib succesvol toegepast gaat worden voor behandeling van de ziekte van Parkinson.
Bronnen:
https://parkinsonsnewstoday.com/nilotinib/
https://medicalxpress.com/news/2019-12-safe-nilotinib-benefit-parkinson-disease.html
[1] Wikipedia: Placebo (middel)